Det är inte en välkänd sjukdom, men transthyretin amyloidos kardiomyopati, en sällsynt hjärtsjukdom, har blivit fokus för en stor läkemedelsutveckling. Ett läkemedel från Pfizer är godkänt, och två andra från BridgeBio Pharma och Alnylam Pharmaceuticals har lyckats i sena tester. Experter försöker avgöra vilket läkemedel som ger störst nytta, då marknaden är värd miljarder dollar.
Food and Drug Administration (FDA) förväntas fatta beslut om godkännande av BridgeBios acoramidis senast till Thanksgiving. Detta beslut kan starta en ny fas i debatten. FDA kommer även att fatta beslut om viktiga läkemedel från AstraZeneca, Vertex Pharmaceuticals, Bristol Myers Squibb och PTC Therapeutics denna kvartal. Här är fem viktiga beslut från FDA att hålla koll på:
1. BridgeBios acoramidis för transthyretin amyloidos kardiomyopati: Trots svårigheter i tidigare försök visade acoramidis i 2023 att det förlänger liv och minskar sjukhusvistelser, vilket kan leda till ett godkännande den 29 november.
2. AstraZeneca och Daiichi Sankyos dato-dxd för lungcancer: Läkemedlet hoppas ersätta kemoterapi men har haft blandade resultat i tester. Ett beslut väntas den 20 december.
3. Vertexs “vanza triple” för cystisk fibros: Detta läkemedel kan bli godkänt tidigt 2025 och erbjuder fördelen av en gång daglig dosering, vilket kan förlänga patenttiden och minska royaltykostnader.
4. PTC:s Upstaza för AADC-brist: Ett gensaxterapi som redan är godkänt i Europa, men som väntar på FDA:s beslut den 13 november.
5. Bristol Myers subkutana Opdivo för solida tumörer: En ny formulering av ett redan framgångsrikt cancerläkemedel kan bli godkänt den 29 december och skydda framtida intäkter.