Novartis och Apellis Pharmaceuticals har presenterat detaljerad data om läkemedlen iptacopan och pegcetacoplan i tävlingen om att behandla en sällsynt njursjukdom.
Apellis visade resultat från sin fas 3-studie med pegcetacoplan för att behandla sjukdomarna C3 glomerulopati (C3G) och primär immun komplex membranoproliferativ glomerulonefrit (IC-MPGN). Läkemedlet, som redan är godkänt för andra sjukdomar under namnen Empaveli och Syfovre, minskade protein i urinen med 68,1% efter 24 veckor och förbättrade njurfunktionen.
Novartis rapporterade också positiva resultat för sitt läkemedel iptacopan, kallat Fabhalta. Även detta läkemedel minskade protein i urinen och förbättrade njurfunktionen. Novartis har redan skickat in ansökningar om godkännande i Europa, Kina och Japan, och planerar att ansöka i USA innan årets slut. Apellis planerar att ansöka hos FDA 2025.
Båda läkemedlen visade sig vara säkra och väl tolererade i studierna. För närvarande finns det inga behandlingar som riktar sig mot grundorsaken till C3G och IC-MPGN, och många som drabbas av dessa sjukdomar utvecklar njursvikt inom fem till tio år. Apellis uppskattar att dessa sjukdomar påverkar omkring 5,000 personer i USA och upp till 8,000 i Europa.